Drug Act Orphan?

Hvad er sjældne sygdomme?

Sjældne sygdomme defineres som sygdomme, at meget få amerikanere lider. De fleste patienter med disse sygdomme har disse sygdomme for hele deres levetid. Med passagen af ​​dette lovforslag, den føderale regering gav medicinalvirksomheder store impetuses for udvikling af lægemidler til sjældne sygdomme. Fremtrædende blandt disse var den forlængede periode, for hvilken et medicinalfirma kunne holde rettigheder over sit produkt.

Siden offentliggørelsen af ​​denne lov, at antallet af lægemidler til sjældne sygdomme, der er kommet ind på det amerikanske marked er eksploderet. Fra mindre end et dusin i hele årti forud for passage af loven, voksede antallet til 400 i de efterfølgende tre årtier, registrering en imponerende vækst i procent på over 1300.

OOPD og dens programmer

Loven begyndte med dannelsen af ​​kontoret for Orphan Produkter Udvikling (OOPD) ved FDA. Den OOPD fik ansvaret for at sikre, at incitamenter blev uddelt til farmaceutiske organisationer, der kom ud med lægemidler til sjældne sygdomme. Disse er blevet gjort gennem sine to programmer – det Orphan Drug Program og Sjældne Sygdomme Produkter Grants Program. Blandt de produkter disse to agenturer identificerer for incitamenter er biologiske såsom vacciner eller blodprodukter, lægemidler, medicinske fødevarer og medicinsk udstyr, der bruges til behandling af sjældne sygdomme.

Bemærkelsesværdige resultater

OOPD, med sine to programmer har opnået betydeligt i årene siden den trådte i eksistens. Mens Orphan Drug Program, som hjælper med at klassificere stoffer som lægemidler til sjældne sygdomme, er klassificeret i 2500 narkotika som klassificerede narkotika; den sjældne Products Grants Program har overvåget godkendelse af tilskud på tæt på $ 300.000.000 mod kliniske studier.

Kontinuitet

kontinuitet i sine programmer mærkning tre årtiers dets eksistens ; den OOPD har opnået betydeligt ved at gå i gang med mange sociale opsøgende programmer. Nogle af disse kan være opført under følgende:

1. Programmet har bidraget til at skabe større bevidsthed blandt lay offentligheden om eksistensen og arten af ​​sjældne sygdomme. Dens samarbejdsprogrammer har roped i patientens fortalere, med hvis hjælp den OOPD har medført øget bevidsthed nationalt om de udfordringer, som amerikanerne står over for, der lider af sjældne sygdomme. Disse grupper har hjulpet offentligheden og regeringen og NGO &'; s støtte familierne til mennesker med sjældne sygdomme. Disse grupper har også motiveret organisationer til at dykke dybt i deres forskning i deres sygdomme. Disse fortalere har også bragt lovgivere i direkte kontakt med patienter af sjældne sygdomme. Dette har spillet en stor rolle i vedtagelsen af ​​loven.

2. Den OOPD har også bragt forskningsverdenen i tæt kontakt med patienterne. Dette har været med til at opbygge ressourcer til disse programmer, samtidig med at en større følelse af samspillet mellem industri og forskere. Som et resultat, i dag, industrien, der omfatter hele sæt af interessenter som biotek- og farmaceutiske virksomheder og investorer, har samarbejdet om at udvikle produkter til sjældne sygdomme
.